что такое orphan drug
orphan drug
1 orphan drug
лекарство для лечения редкого заболевания
Законом США предусмотрено предоставление фармацевтическим компаниям, производящим такие лекарства, налоговых льгот и исключительного права на продажу разработанного препарата в течение нескольких лет
[ http://www.dunwoodypress.com/148/PDF/Biotech_Eng-Rus.pdf]
Тематики
2 orphan drug
3 orphan drug
4 orphan drug
5 Orphan Drug
6 orphan drug
7 Orphan Drug
См. также в других словарях:
Orphan drug — An orphan drug is a pharmaceutical agent that has been developed specifically to treat a rare medical condition, the condition itself being referred to as an orphan disease. The assignment of orphan status to a disease and to any drugs developed… … Wikipedia
Orphan Drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
Orphan drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
orphan drug — (OR.fin drug) n. A drug used to treat a rare disease and for which the manufacturer receives special tax credits and marketing rights as an incentive to develop the drug. Example Citation: In 1983, hoping to encourage research, the government… … New words
orphan drug — noun a) A medicinal drug which is effective in the treatment of some disease(s), but which is not manufactured or marketed because the demand is insufficient to cover the costs of supply … Wiktionary
Orphan drug — A drug that is not being produced, often a medication useful only to a small population of patients. Also, drugs available outside the US but not approved by the FDA for sale in the US. * * * orphan drug n a drug that is not developed or marketed … Medical dictionary
orphan drug — /ɔfən ˈdrʌg/ (say awfuhn drug) noun a medicine, vaccine, etc., which is intended to treat an orphan disease, and which, because it is not commercially viable, often requires special dispensation from regulation and government support to ensure… … Australian-English dictionary
orphan drug — or′phan drug′ n. pha a drug that remains undeveloped or is neglected because of limited potential for commercial gain • Etymology: 1975–80 … From formal English to slang
orphan drug — noun Date: 1981 a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use makes it unprofitable … New Collegiate Dictionary
orphan drug — Pharm. a drug that remains undeveloped or untested or is otherwise neglected because of limited potential for commercial gain. [1975 80] * * * … Universalium
orphan drug — noun : a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use (as in the treatment of a rare disease) makes it unprofitable … Useful english dictionary
orphan drug
Смотреть что такое «orphan drug» в других словарях:
Orphan drug — An orphan drug is a pharmaceutical agent that has been developed specifically to treat a rare medical condition, the condition itself being referred to as an orphan disease. The assignment of orphan status to a disease and to any drugs developed… … Wikipedia
Orphan Drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
Orphan drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
orphan drug — (OR.fin drug) n. A drug used to treat a rare disease and for which the manufacturer receives special tax credits and marketing rights as an incentive to develop the drug. Example Citation: In 1983, hoping to encourage research, the government… … New words
orphan drug — noun a) A medicinal drug which is effective in the treatment of some disease(s), but which is not manufactured or marketed because the demand is insufficient to cover the costs of supply … Wiktionary
Orphan drug — A drug that is not being produced, often a medication useful only to a small population of patients. Also, drugs available outside the US but not approved by the FDA for sale in the US. * * * orphan drug n a drug that is not developed or marketed … Medical dictionary
orphan drug — /ɔfən ˈdrʌg/ (say awfuhn drug) noun a medicine, vaccine, etc., which is intended to treat an orphan disease, and which, because it is not commercially viable, often requires special dispensation from regulation and government support to ensure… … Australian-English dictionary
orphan drug — or′phan drug′ n. pha a drug that remains undeveloped or is neglected because of limited potential for commercial gain • Etymology: 1975–80 … From formal English to slang
orphan drug — noun Date: 1981 a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use makes it unprofitable … New Collegiate Dictionary
orphan drug — Pharm. a drug that remains undeveloped or untested or is otherwise neglected because of limited potential for commercial gain. [1975 80] * * * … Universalium
orphan drug — noun : a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use (as in the treatment of a rare disease) makes it unprofitable … Useful english dictionary
Orphan Drug
Смотреть что такое «Orphan Drug» в других словарях:
Orphan drug — An orphan drug is a pharmaceutical agent that has been developed specifically to treat a rare medical condition, the condition itself being referred to as an orphan disease. The assignment of orphan status to a disease and to any drugs developed… … Wikipedia
Orphan Drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
Orphan drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
orphan drug — (OR.fin drug) n. A drug used to treat a rare disease and for which the manufacturer receives special tax credits and marketing rights as an incentive to develop the drug. Example Citation: In 1983, hoping to encourage research, the government… … New words
orphan drug — noun a) A medicinal drug which is effective in the treatment of some disease(s), but which is not manufactured or marketed because the demand is insufficient to cover the costs of supply … Wiktionary
Orphan drug — A drug that is not being produced, often a medication useful only to a small population of patients. Also, drugs available outside the US but not approved by the FDA for sale in the US. * * * orphan drug n a drug that is not developed or marketed … Medical dictionary
orphan drug — /ɔfən ˈdrʌg/ (say awfuhn drug) noun a medicine, vaccine, etc., which is intended to treat an orphan disease, and which, because it is not commercially viable, often requires special dispensation from regulation and government support to ensure… … Australian-English dictionary
orphan drug — or′phan drug′ n. pha a drug that remains undeveloped or is neglected because of limited potential for commercial gain • Etymology: 1975–80 … From formal English to slang
orphan drug — noun Date: 1981 a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use makes it unprofitable … New Collegiate Dictionary
orphan drug — Pharm. a drug that remains undeveloped or untested or is otherwise neglected because of limited potential for commercial gain. [1975 80] * * * … Universalium
orphan drug — noun : a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use (as in the treatment of a rare disease) makes it unprofitable … Useful english dictionary
В США и ЕС легче получить разрешение на продажу орфанного препарата. Могут быть и другие финансовые стимулы, например, продолжительный период эксклюзивности, в течение которого производитель имеет исключительное право на сбыт препарата. Все они предназначены для поощрения разработки лекарств, которые в противном случае не имели бы достаточных мотивов для получения прибыли для привлечения корпоративных бюджетов на исследования и персонала.
СОДЕРЖАНИЕ
Определение
Глобальная статистика
Влияние на инвестиции, продажи и прибыль
Согласно Thomson Reuters в их публикации 2012 года «Экономическая сила орфанных лекарств», увеличились инвестиции в исследования и разработки орфанных лекарств, отчасти благодаря Закону США о орфанных лекарствах от 1983 года (ODA) и аналогичным законам в других регионах США. мир, управляемый «громким благотворительным финансированием».
Потенциал получения дохода от орфанных лекарств [был] столь же велик, как и от неиротских лекарств, даже несмотря на то, что популяции пациентов с редкими заболеваниями значительно меньше. Более того, мы предполагаем, что орфанные препараты имеют более высокую прибыльность, если рассматривать их в полном контексте факторов развития, включая государственные финансовые стимулы, меньшие размеры клинических испытаний, более короткие сроки клинических испытаний и более высокие показатели эффективности регулирования.
Согласно отчету 2014 года, рынок орфанных препаратов становится все более прибыльным по ряду причин. Стоимость клинических испытаний орфанных препаратов существенно ниже, чем для других болезней, поскольку размеры испытаний, естественно, намного меньше, чем для большего числа заболеваний с большим количеством пациентов. Небольшие клинические испытания и минимальная конкуренция дают сиротам преимущество при проверке нормативных требований.
Налоговые льготы снижают стоимость разработки. В среднем стоимость орфанных препаратов в расчете на одного пациента «в шесть раз выше, чем у неиротских лекарств, что является четким показателем их ценовой способности». Расходы на одного человека велики и, как ожидается, увеличатся при более широком использовании государственных субсидий.
Законодательство
Государственное вмешательство в интересах разработки орфанных лекарств принимает несколько форм:
Исследование, проведенное в 2015 году «34 ключевыми канадскими заинтересованными сторонами, включая регулирующих органов, спонсоров, ученых, экспертов по политике, представителей фармацевтической промышленности и защитников интересов пациентов», исследовало факторы, лежащие в основе растущего интереса фармацевтической промышленности к «нишевым рынкам», таким как орфанные препараты.
Соединенные Штаты
В США обозначение орфанного лекарства означает, что спонсор имеет право на определенные льготы, но это не означает, что лекарство является безопасным, эффективным или законным.
Европейский Союз
В 2000 году Европейский союз (ЕС) принял аналогичное законодательство, Регламент (ЕС) № 141/2000, в котором лекарства, разработанные для лечения редких заболеваний, называются «орфанными лекарствами». Определение сиротского состояния в ЕС шире, чем в США, поскольку оно также охватывает некоторые тропические болезни, которые в основном встречаются в развивающихся странах. Статус орфанного препарата, предоставленный Европейской Комиссией, дает исключительное право на маркетинг в ЕС в течение 10 лет после утверждения. Законодательство ЕС вводят в помощью Комитета по Редким лекарственных средств в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
В конце 2007 года FDA и EMA договорились использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств, чтобы упростить производителям подачу заявок на получение статуса орфанных лекарств, но при сохранении двух отдельных процессов утверждения.
Другие страны
В Японии, Сингапуре и Австралии введены в действие законы, предлагающие субсидии и другие стимулы для поощрения разработки лекарств для лечения орфанных заболеваний.
Количество новых препаратов
Фармацевтическое руководство полагает, что «ODA почти повсеместно признано успешным».
До того, как Конгресс США принял ОПР в 1983 году, только 38 лекарств были одобрены в США специально для лечения орфанных заболеваний. В США с января 1983 года по июнь 2004 года 249 орфанных лекарств получили разрешение на продажу и 1129 получили различные обозначения орфанных лекарств, по сравнению с менее чем десятью такими лекарствами за десятилетие до 1983 года. С 1983 по май 2010 года FDA одобрило 353 орфанных лекарств. лекарств и присвоили статус орфанных 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний 200 стали поддающимися лечению.
Критики сомневаются в том, что законодательство в отношении орфанных лекарств было реальной причиной этого увеличения, утверждая, что многие из новых лекарств были предназначены для лечения расстройств, которые в любом случае уже изучаются, и для которых лекарства были бы разработаны независимо от законодательства, и действительно ли ОПР стимулировало производство нерентабельных лекарств; Закон также подвергся критике за то, что он позволяет некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, у которых небольшой рынок сбыта, но которые продаются по высокой цене.
Примеры отдельных заболеваний
Муковисцидоз
Семейная гиперхолестеринемия
Болезнь Вильсона
Нейродегенерация, связанная с фосфолипазой 2G6
В 2017 году FDA присвоило RT001 орфанное лекарство для лечения нейродегенерации, связанной с фосфолипазой 2G6 ( PLAN ).
Наследственный амилоидоз, связанный с транстиретином
FDA присвоило патисирану (онпатро) статус орфанного препарата и присвоило ему статус прорывной терапии из-за его нового механизма, включающего РНК-терапию, для блокирования выработки аномальной формы транстиретина. Патисиран получил полное одобрение FDA в 2018 году, а его система доставки лекарств в виде липидных наночастиц РНК была позже использована в вакцине Pfizer – BioNTech от COVID-19 и вакцинах Moderna RNA.
Активизм, исследовательские центры
Расходы
Согласно отчету, опубликованному EvaluatePharma за 2015 год, экономика орфанных препаратов отражает экономику фармацевтического рынка в целом, но имеет несколько очень больших различий. Рынок орфанных лекарств по определению очень мал, но, хотя клиентская база значительно меньше, затраты на исследования и разработки почти такие же, как и на орфанные лекарства. Это, как утверждают производители, заставляет их взимать чрезвычайно высокие суммы за лечение, иногда до 700000 долларов в год, как в случае Spinraza (Biogen), FDA одобрило в декабре 2016 года для лечения спинальной мышечной атрофии, разместив большое количество стресс для страховых компаний и пациентов. Анализ 12 орфанных лекарств, которые были одобрены в США в период с 1990 по 2000 год, показал снижение цен в среднем на 50% в случае потери эксклюзивности маркетинга с диапазоном снижения цен от 14% до 95%.
Общественные ресурсы пошли на понимание молекулярной основы болезни, общественные ресурсы пошли на технологию для производства антител и, наконец, Алексион, к их чести, как бы подобрал куски.
Государственное финансирование
Критерии оценки
К 2007 году использование методов экономической оценки в отношении государственного финансирования орфанных препаратов, например, с использованием оценок дополнительной экономической эффективности, стало более распространенным на международном уровне. QALY часто используется в анализе полезности затрат для расчета отношения затрат к QALY, сэкономленных для конкретного медицинского вмешательства. К 2008 году Национальный институт здравоохранения и повышения квалификации (NICE) в Англии и Уэльсе, например, работал с пороговым значением в 20 000–30 000 фунтов стерлингов на год жизни с поправкой на качество (QALY). К 2005 году возникли сомнения относительно использования экономических оценок в отношении орфанных препаратов. К 2008 году большинство оцениваемых орфанных препаратов имело пороговые значения рентабельности, «значительно превышающие« приемлемый »уровень и не подлежали возмещению в соответствии с общепринятыми критериями». Еще в 2005 г. McCabe et al. аргументировал это тем, что редкость не должна иметь премию и что к орфанным лекарствам следует относиться так же, как и к другим фармацевтическим препаратам в целом. Драммонд и др. утверждал, что социальная ценность медицинских технологий также должна быть включена в оценку наряду с оценкой коэффициента дополнительной экономической эффективности.
Потенциал злоупотребления
ОТЛИЧНО
Национальный институт здравоохранения и медицинского обслуживания Великобритании (NICE) может платить от 100 000 до 300 000 фунтов стерлингов за QALY (год жизни с поправкой на качество ) за лечение «очень редких состояний». Это по сравнению с менее чем 20 000 фунтов стерлингов на лекарства, не относящиеся к сиротам.
В 2015 году NICE провел консультации с «группами пациентов, Министерством здравоохранения, компаниями, научными обществами, благотворительными организациями и исследователями» относительно оценки лекарств и других технологий. Был призыв к дополнительным исследованиям новых процессов, в том числе:
модель фармацевтических исследований и разработок, ожидания компаний и групп пациентов в отношении распределения риска и вознаграждения между отраслью и государственной службой здравоохранения, а также договоренностей о вводе в эксплуатацию новых дорогостоящих методов лечения.
orphan drug
Смотреть что такое «orphan drug» в других словарях:
Orphan drug — An orphan drug is a pharmaceutical agent that has been developed specifically to treat a rare medical condition, the condition itself being referred to as an orphan disease. The assignment of orphan status to a disease and to any drugs developed… … Wikipedia
Orphan Drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
Orphan drug — Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griech. ὠρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Rechtlich korrekt spricht man… … Deutsch Wikipedia
orphan drug — (OR.fin drug) n. A drug used to treat a rare disease and for which the manufacturer receives special tax credits and marketing rights as an incentive to develop the drug. Example Citation: In 1983, hoping to encourage research, the government… … New words
orphan drug — noun a) A medicinal drug which is effective in the treatment of some disease(s), but which is not manufactured or marketed because the demand is insufficient to cover the costs of supply … Wiktionary
Orphan drug — A drug that is not being produced, often a medication useful only to a small population of patients. Also, drugs available outside the US but not approved by the FDA for sale in the US. * * * orphan drug n a drug that is not developed or marketed … Medical dictionary
orphan drug — /ɔfən ˈdrʌg/ (say awfuhn drug) noun a medicine, vaccine, etc., which is intended to treat an orphan disease, and which, because it is not commercially viable, often requires special dispensation from regulation and government support to ensure… … Australian-English dictionary
orphan drug — or′phan drug′ n. pha a drug that remains undeveloped or is neglected because of limited potential for commercial gain • Etymology: 1975–80 … From formal English to slang
orphan drug — noun Date: 1981 a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use makes it unprofitable … New Collegiate Dictionary
orphan drug — Pharm. a drug that remains undeveloped or untested or is otherwise neglected because of limited potential for commercial gain. [1975 80] * * * … Universalium
orphan drug — noun : a drug that is not developed or marketed because its extremely limited use (as in the treatment of a rare disease) makes it unprofitable … Useful english dictionary