что значит генетически модифицированные люди
Редактирование людей: как и зачем ученые проводят операции с геномом
Каждый из живых организмов на Земле носит в клетках наследственный материал своих предков. Эти данные называются геномами, и они нужны непосредственно для создания и поддержания деятельности организма. Генная инженерия работает над изменениями в наследственной информации. Рассказываем, что происходит с редактированием геномов прямо сейчас.
Читайте «Хайтек» в
Применение генной инженерии в научных исследованиях
Для изучения функции того или иного гена может быть применён нокаут гена. Так называется техника удаления одного или большего количества генов, что позволяет исследовать последствия подобной мутации.
Для нокаута синтезируют такой же ген или его фрагмент, измененный так, чтобы продукт гена потерял свою функцию. Основные методы реализации: цинковый палец, морфолино и TALEN.
Для получения нокаутных мышей полученную генно-инженерную конструкцию вводят в эмбриональные стволовые клетки, где конструкция подвергается соматической рекомбинации и замещает нормальный ген, а измененные клетки имплантируют в бластоцисту суррогатной матери. У плодовой мушки дрозофилы мутации инициируют в большой популяции, в которой затем ищут потомство с нужной мутацией. Сходным способом получают нокаут у растений и микроорганизмов.
Логичным дополнением нокаута является искусственная экспрессия, то есть добавление в организм гена, которого у него ранее не было. Этот способ генной инженерии также можно использовать для исследования функции генов. В сущности процесс введения дополнительных генов таков же, как и при нокауте, но существующие гены не замещаются и не повреждаются.
Используется, когда задачей является изучение локализации продукта гена. Одним из способов мечения является замещение нормального гена на слитый с репортерным элементом, например, с геном зеленого флуоресцентного белка GFP. Этот белок, флуоресцирующий в голубом свете, используется для визуализации продукта генной модификации.
Хотя такая техника удобна и полезна, её побочными следствиями может быть частичная или полная потеря функции исследуемого белка. Более изощрённым, хотя и не столь удобным методом является добавление к изучаемому белку не столь больших олигопептидов, которые могут быть обнаружены с помощью специфических антител.
В таких экспериментах задачей является изучение условий экспрессии гена. Особенности экспрессии зависят прежде всего от небольшого участка ДНК, расположенного перед кодирующей областью, который называется промотор и служит для связывания факторов транскрипции.
Этот участок вводят в организм, поставив после него вместо собственного гена репортерный, например, GFP или фермента, катализирующего легко обнаруживаемую реакцию. Кроме того, что функционирование промотора в тех или иных тканях в тот или иной момент становится хорошо заметным, такие эксперименты позволяют исследовать структуру промотора, убирая или добавляя к нему фрагменты ДНК, а также искусственно усиливать его функции.
Зачем нужна генная инженерия человека
В применении к человеку генная инженерия могла бы применяться для лечения наследственных болезней. Однако, технически, есть существенная разница между лечением самого пациента и изменением генома его потомков.
Задача изменения генома взрослого человека несколько сложнее, чем выведение новых генноинженерных пород животных, поскольку в данном случае требуется изменить геном многочисленных клеток уже сформировавшегося организма, а не одной лишь яйцеклетки-зародыша. Для этого предлагается использовать вирусные частицы в качестве вектора.
Вирусные частицы способны проникать в значительный процент клеток взрослого человека, встраивая в них свою наследственную информацию; возможно контролируемое размножение вирусных частиц в организме. При этом для уменьшения побочных эффектов учёные стараются избегать внедрения генноинженерных ДНК в клетки половых органов, тем самым избегая воздействия на будущих потомков пациента.
Также стоит отметить значительную критику этой технологии в СМИ: разработка генноинженерных вирусов воспринимается многими как угроза для всего человечества.
С помощью генотерапии в будущем возможно изменение генома человека. В настоящее время эффективные методы изменения генома человека находятся на стадии разработки и испытаний на приматах.
Долгое время генетическая инженерия обезьян сталкивалась с серьёзными трудностями, однако в 2009 году эксперименты увенчались успехом: в журнале Nature появилась публикация об успешном применении генноинженерных вирусных векторов для излечения взрослого самца обезьяны от дальтонизма. В этом же году дал потомство первый генетически модифицированный примат (выращенный из модифицированной яйцеклетки) — обыкновенная игрунка ( Callithrix jacchus).
Хотя и в небольшом масштабе, генная инженерия уже используется для того, чтобы дать шанс забеременеть женщинам с некоторыми разновидностями бесплодия. Для этого используют яйцеклетки здоровой женщины. Ребёнок в результате наследует генотип от одного отца и двух матерей.
Однако возможность внесения более значительных изменений в геном человека сталкивается с рядом серьёзных этических проблем. В 2016 в США группа учёных получила одобрение на клинические испытания метода лечения рака с помощью собственных иммунных клеток пациента, подвергаемых генной модификации с применением технологии CRISPR/Cas9.
В конце 2018 года в Китае родились двое детей, геном которых был искусственно изменён (выключен ген CCR5) на стадии эмбриона методом CRISPR/Cas9, в рамках исследований, проводимых с 2016 года по борьбе с ВИЧ. Один из родителей (отец) был ВИЧ-инфицированным, а дети, по заявлению, родились здоровыми.
Поскольку эксперимент был несанкционированным (до этого все подобные эксперименты на человеческом эмбрионе разрешались только на ранних стадиях развития с последующим уничтожением экспериментального материала, то есть без имплантации эмбриона в матку и рождением детей), ответственный за него учёный не предоставил доказательств своим заявлениям, которые были сделаны на международной конференции по редактированию генома.
В конце января 2019 года властями Китая были официально подтверждены факты проведения данного эксперимента. Тем временем учёному было запрещено заниматься научной деятельностью и он был арестован.
Как редактируют человеческий геном?
«Цинковые пальцы» встречаются и в составе человеческих белков. Благодаря этому методу можно сконструировать цепь ZFN так, что она будет узнавать определённый участок ДНК. Это дает возможность точечного воздействия на заданные участки в составе сложных геномов.
Домены «цинковые пальцы» встречаются в составе человеческих факторов транскрипции – белков, регулирующих процесс синтеза РНК с матрицей ДНК. При создании искусственных нуклеаз можно сконструировать цепочку из «цинковых пальцев» так, что она будет узнавать определенный участок ДНК.
Если такая цепочка будет достаточно длинной, она может распознавать относительно протяженные последовательности ДНК, состоящие из ряда тринуклеотидных фрагментов. Это означает реальную возможность точечного воздействия на заданные участки в составе больших сложных геномов.
Однако у метода «цинковых пальцев» обнаружились и серьезные недостатки: во-первых, это не вполне строгое распознавание тринуклеотидных повторов, что приводит к заметному числу расщеплений ДНК в «нецелевых» участках.
Во-вторых, метод оказался весьма трудозатратным и дорогостоящим, поскольку для каждой последовательности ДНК необходимо создать свою оптимизированную белковую структуру zinc-finger нуклеазы. Поэтому система «цинковые пальцы» широкого распространения не получила.
В 2011 году журнал Nature Methods назвал систему TALEN (Transcription Activator-like Effector Nucleases) «методом года» благодаря широкому спектру возможных применений в разных областях фундаментальной и прикладной науки.
TALEN — один из способов направленного внесения разрыва в ДНК с последующим его «залечиванием» — для выключения генов у мышей. Сразу после них эту технологию применили для внесения в мышиный геном мутации, приводящей к развитию одного из наследственных синдромов. Авторам метода моделирования генетически обусловленных болезней удалось не только «испортить» мышиный геном, но и исправить его обратно.
Метод обеспечивает точное воздействие на заданные участки ДНК и может быть использован практически в любой современной молекулярно-биологической лаборатории.
В основе этой системы — особые участки бактериальной ДНК — CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, или короткие палиндромные кластерные повторы). Разделяют эти повторы спейсеры — короткие фрагменты чужеродной ДНК. Последние встраиваются в геном после того, как ДНК рекомбинирует с её геномом.
Примеры редактирования человека
Заболевание 44-летнего жителя Аризоны Брайана Мадо проявилось еще в раннем детстве. Оно неизлечимо и наследуют его в основном мужчины. Мукополисахаридоз II типа — это метаболическое расстройство: у людей с ним есть мутация в гене, ответственном за производство фермента, который участвует в расщеплении сложных углеводов. В итоге они накапливаются в клетках и вызывают многочисленные патологии органов.
Мужчина решил принять участие в клиническом испытании нового метода — генной терапии. Это лишь первая фаза исследования, а всего до регистрации терапии (то есть до разрешения применять этот метод для всех больных с синдромом Хантера) их должно быть три.
Метод, который использовали в случае Брайана Мадо, позволяет редактировать геном прямо в теле человека — и при этом достаточно точно попадать в конкретный участок ДНК. Редактирование происходит с помощью так называемых «цинковых пальцев».
Китайский исследователь Хэ Цзянькуй отредактировал геномы человеческих эмбрионов перед процедурой искусственного оплодотворения, в результате чего на свет появились двое детей с измененной ДНК.
С помощью системы CRISPR/Cas9 исследователь отредактировал геномы эмбрионов семи пар во время репродуктивного лечения. В результате одной из беременностей от здоровой матери и ВИЧ-инфицированного отца родились две девочки-двойняшки с измененной ДНК. Хэ Цзянькуй пояснил, что удалил у детей ген CCR5, благодаря чему они получили пожизненный иммунитет к ВИЧ.
Для восстановления зрения можно использовать оптогенетические технологии, с помощью которых работой нейронов можно управлять с помощью светочувствительных белков бактерий и вспышек лазера.
Руководствуясь этой идеей, биологи создали вирус, который может проникать в ганглионарные нейроны. Эти нервные клетки отвечают за передачу сигналов из сетчатки в мозг человека. Попавший в ганглионарный нейрос вирус заставляет его производить подобные сигнальные молекулы. Однако эта процедура не возвращает зрение сама по себе, так как белки бактерий реагируют на свет не так, как палочки и колбочки сетчатки.
Чтобы решить эту проблему, профессор Базельского университета Ботонд Роска и профессор Питтсбургского университета Хосе Сахель создали специальные очки, которые преобразуют поступающие в них изображение в понятный мозгу формат и стимулируют ганглионарные клетки вспышками лазера. В результате пациент может видеть силуэты крупных предметов и объектов и совершать другие сложные действия
Как устроены ГМО и почему мы их так боимся
Что такое ГМО?
ГМО — генетически модифицированные организмы — это организмы, в ДНК которых были целенаправленно внесены изменения при помощи методов генной инженерии. То есть им были переданы отдельные гены от другого организма, не обязательно родственного. Обычно таким способом улучшают свойства растений и микроорганизмов, реже — животных или придают им совершенно новые характеристики.
Почему вокруг ГМО так много заблуждений?
По данным ВЦИОМ, больше 80% россиян настроены против ГМО. Подобные опросы проводились также в США, Франции и Германии. В этих странах около 90% населения также негативно относятся к искусственной модификации генома. Один из главных аргументов противников ГМО — какое-либо вмешательство в ДНК противоестественно. А значит, употребление в пищу ГМО-растений и продуктов может вызвать у человека опасные мутации и, как следствие, болезни.
При этом, согласно исследованию британских ученых, ярые противники ГМО гораздо хуже, чем их оппоненты, разбираются в базовых биологических понятиях, не говоря о генетике. По этой причине большинство респондентов неверно представляют себе, что вообще такое вмешательство в геном. На самом деле наука занимается этим достаточно давно. Еще в XVI веке первые агрономы-испытатели, не зная законов генетики, создавали растения-гибриды, отбирая для посева те сорта, которые были устойчивы к вредителям и приносили больше урожая. Это называется селекцией. С развитием науки были изобретены более совершенные методы — в частности, генная инженерия. Она позволила ученым в три раза ускорить процесс выведения новых сортов, или новых полезных свойств растений. Впрочем, даже используя такие современные и точные методы генетики, как, например, CRISPR/Cas9, невозможно создать такой генно-модифицированный продукт, который через кишечник человека смог бы встроиться в его ДНК. Более того, механизма, который позволил бы осуществить перенос генов таким образом, попросту не существует.
Ситуацию усугубляют и псевдонаучные публикации, которые содержат некорректные данные о ГМО, или же неверно их трактуют. Например, в феврале 2019-го в журнале Food and Chemical Toxicology вышел обзор о том, как генно-модифицированные продукты усваиваются человеческим организмом. В кратком содержании авторы пишут: «Убедительные свидетельства показывают наличие ДНК из еды (также генно-модифицированной еды) в крови и тканях человека и животных».
Однако если вчитаться в текст обзора, становится понятно, что на самом деле исследователи не нашли никаких тревожных признаков: в крови испытуемых не было повышенной концентрации трансгенной ДНК.
Наконец, мифы о ГМО успешно распространяются и на государственном уровне. К примеру, авторы сайта Центра гигиены и эпидемиологии при Роспотребнадзоре пишут об опасности ГМ-продуктов, ничем не подкрепляя эти заявления.
Одно из очевидных объяснений подобных предрассудков — банальная научная безграмотность противников ГМО или работа с некорректными источниками информации.
Правда ли, что ГМО — это вредно?
Существует множество исследований, которые доказывают, что ГМ-продукты безопасны. Например, доклад Национальных академий наук, техники и медицины США от 2016 года свидетельствует, что такие продукты не только не вредны, но даже полезны для человека. Авторы изучили более 900 научных работ, опросили 80 экспертов из различных областей, еще 26 привлекли к рецензированию доклада. В основном все проанализированные исследования касались двух типов ГМ-растений: устойчивых к насекомым и к химическим удобрениям. Данные за последние 20 лет показали, что эти сельхозкультуры никак не повлияли на людей и животных, которые ими питались.
Прежде, чем вывести ГМ-продукт на рынок, ученые проводят многолетние испытания. Они наблюдают, как ведут себя трансгены и продукты генной экспрессии, не вызывают ли они аллергии или отравления. Международное законодательство требует, чтобы каждый такой товар проходил жесткую проверку на безопасность для людей, животных и окружающей среды. Кроме того, в ЕС такие продукты отслеживают еще и годы спустя, чтобы выявить возможные отложенные риски.
Пока существует только два вероятных риска, связанных с применением ГМО, о которых, в частности, говорит ВОЗ:
Как ГМО двигает науку и медицину
Сегодня ГМО используют в двух главных сферах: сельское хозяйство и медицина.
Практически все продукты растительного происхождения на нашем столе — с измененными генами. Благодаря этому они дают больше урожая, приспосабливаются к суровому климату и недостаткам почвы, противостоят вредителям. Но главное — они становятся лучше на вкус, содержат больше полезных веществ и приобретают новые ценные свойства. Например, золотой рис — генетически модифицированный сорт риса с повышенным содержанием витамина А. Существует также особый сорт моркови, который содержит вакцину от туберкулеза.
Какое будущее у ГМО?
Несмотря на все сложности с разработкой и проверкой на безопасность, ученые уверены: в будущем человечеству не обойтись без трансгенных растений и продуктов. Мы сможем предотвращать голод или массовый неурожай, а также минимизировать вред для экологии: ГМО-растения можно реже поливать и возделывать беспахотным способом. Это позволит не только экономить воду, но и уменьшать парниковый эффект за счет снижения теплового излучения пашни. Кроме того меньшее количество сельхозтехники на полях поможет контролировать выбросы углекислого газа в атмосферу.
Вот несколько примеров того, на что способна генная инженерия:
Химера – так называют существо, которое состоит из клеток двух генетически разных организмов. Веками их считали выдумкой, мифом, больным воображением древних народов, но сейчас гибрид человека и животного стал реальностью.
Вот лишь несколько примеров из новейшего времени. В 1997 году американский учёный Чарльз ВакАнси вырастил на спине крысы человеческое ухо. Когда орган достиг нужных размеров, его успешно пересадили пациенту. А Генетики из Калифорнии уже два года используют свиней в качестве доноров.
Сейчас при помощи генной инженерии они создают такую ситуацию, когда в организме свиньи вырастают органы человека. Например, печень или почки. В 2003-м году китаянка Хуичжен Шен соединила клетки человека с яйцеклеткой кролика. В 2004-м исследователи в больнице Майо Клиник в Миннесоте получили свиней, в которых текла человеческая кровь.
В прошлом году китайские генетики провели один из самых скандальных экспериментов в истории. Создали химеру человека и обезьяны. Невероятно, но опыт оказался успешным. ДНК человека прижилась в эмбрионе примата, но появиться на свет человеко-обезьяне не дали.
Группа исследователей намеренно прервала процесс его развития. Дело в том, что существует ещё много, вопросов каким образом такой эмбрион будет развиваться, на сколько проявят себя человеческие клетки с ДНК человека, не проникнут ли они в мозг, и не вызовут ли появление человеческого сознания у такого гибридного организма.
В 2016 году 45-летняя женщина прошла курс генной терапии против старения. Терапия предполагала устранение двух основных эффектов от процесса старения: укорачивание теломер и потеря мышечной массы.
Теломеры — это участки хромосом, которые отвечают за количество делений клетки до ее уничтожения. Хотя длина теломер у каждого человека индивидуальна, рождается человек с длиной теломер 15–20 тысяч пар нуклеотидов, а умирает с длиной 5–7 тысяч. Длина их постепенно уменьшается за счет процесса, называемого пределом Хейфлика, — это количество делений клеток, примерно равное 50. После этого в клетках начинается процесс старения.
В 2015 году перед началом терапии у Элизабет взяли кровь на анализ: длина теломер лейкоцитов составила 6,71 тыс. пар нуклеотидов. В 2016 году после окончания терапии кровь снова взяли на анализ: длина теломер лейкоцитов увеличилась до 7,33 тыс. пар. Теоретически, это означает, что лейкоциты крови «помолодели» примерно на 10 лет. Процедуру Пэрриш проходила в Колумбии, поскольку в США такие эксперименты запрещены.
Результаты исследования были подтверждены двумя организациями — бельгийской некоммерческой организацией HEALES (HEalthy Life Extension Company) и британским Исследовательским фондом биогеронтологии (Biogerontology Research Foundation).
Однако эти результаты пока не подвергались экспертным оценкам. И больше похожи на пробный шар, запущенный в массовое сознание. Официально в большинстве стран сегодня генные эксперименты на человеческих эмбрионах под запретом или строго ограничены регламентом.
В 2019 году китайского учёного Хэ Цзянькуя приговорили к тюремному сроку за проведение незаконного эксперимента с рождением близнецов из генетически модифицированных эмбрионов. Он вставил им ген устойчивости к ВИЧ инфекции без предварительных клинических испытаний.
За незаконные генные опыты над людьми учёный заплатил штраф 3 миллиона юаней, а это более 27 миллионов рублей. Но главное то, что власти Китая подтвердили рождение первых в мире генно-модифицированных людей.
Что именно делал этот Хэ Цзянькуй?
Он и его коллеги выбирали несколько супружеских пар, в которых мужчины были ВИЧ-инфицированными. Затем они изменили ДНК эмбрионов, зачатых с помощью экстракорпорального оплодотворения с использованием нового метода редактирования генов криспр-кас-девять (CRISPR-Cas9). Их целью было создать у детей иммунитет к вирусу ВИЧ, носителями которого были их отцы. Для этого ученые попытались «отключить» у эмбрионов один единственный ген, отвечающий за кодирование белка, который позволяет ВИЧ проникать в клетку.
Согласно материалам уголовного дела, в результате этих экспериментов две женщины забеременели и родили в общей сложности трех девочек с измененной ДНК. По соображениям конфиденциальности суд был закрыт, и судьба этих детей сейчас неизвестна.
И это примеры, прозвучавшие в СМИ. А какие эксперименты проводят в секретных лабораториях, принадлежащих военным или мегакорпорациям типа Байер, простым смертным знать не дано.
Трансгенные люди. Первый блин комом
Алексей Дейкин,
кандидат биологических наук, Институт биологии гена РАН
«Коммерсантъ Наука» №63(4), декабрь 2018
Фото: Alex Hofford / EPA / ТАСC
На конференции «Редактирование генома человека», которая проходила 27–29 ноября в Гонконге, китайский исследователь Цзянькуй Хэ объявил о рождении двух девочек-близнецов после успешного редактирования генома и об одной развивающейся беременности после пересадки отредактированных эмбрионов. Его сообщение вызвало бурное обсуждение во всем мире, в основном с морально-этических позиций. Но что же было им сделано по существу?
Если коротко, то суть современной технологии геномного редактирования состоит во внесении двуцепочечных разрывов в ДНК с помощью «молекулярных ножниц» — белка CRISPR/Cas9, после чего клетка, залечивая этот разрыв, или вносит случайные мутации, или, используя внесенную исследователем матрицу для репарации, вносит «подсказанные» изменения в геном (подробно метод описан в сентябрьском номере «Ъ-Науки» в статье «Конструирование коровы»).
Система CRISPR/CAS9 состоит из двух компонентов: белка Cas9, который способен разрезать ДНК и sgРНК, которая указывает белку, где нужно вносить разрыв. В результате происходит или выключение гена, или внесение в него требуемых мутаций
Этот метод из-за своей простоты и эффективности находит все большее применение в научных исследованиях, а в Институте биологии гена РАН при поддержке департамента образования города Москвы даже проводятся курсы для школьников и учителей, где они сами разрабатывают систему генного редактирования на основе CRISPR/Cas9. Пользуясь онлайн-сервисами на сайтах ведущих исследовательских центов мира, выбирают ген для нокаута, подбирают оптимальную sgРНК, анализируют наличие сайтов (мест в ДНК) для неспецифичного разрезания.
Где производят и как используют ГМО-растения, которые разрешены в России
В России допущены к использованию для производства продуктов питания и кормов для животных 24 ГМО-растения: 12 сортов ГМО-кукурузы, один из них только для корма животных, 2 сорта картофеля и 1 сорт риса только в качестве пищи, 8 сортов сои, их них 1 только в пищу и 1 только для кормов, 1 сорт сахарной свеклы для изготовления пищевых продуктов.
Этот же метод был использован для редактирования генома и в работе Цзянькуй Хэ.
Научной публикации по общепринятым стандартам он не представил, и обсуждаются здесь только доклад и слайды, представленные на конференции, а также серия его интервью, их предваряющая. Своей целью Цзянькуй Хэ поставил спасение человечества от вируса иммунодефицита человека. Дети, геном которых редактировался, имели повышенный риск инфицирования этим вирусом, поскольку их отец был носителем ВИЧ.
В качестве цели для геномного редактирования был выбран ген CCR5, который копирует многофункциональный белок C-C-рецептор хемокина 5. Кроме связывания с ВИЧ этот белок участвует более чем в 20 биологических процессах (передача сигнала внутри клетки и между клетками, направленное перемещение клеток, управление воспалительным процессом и т. д.). В 2018 году появились данные, что его отсутствие приводит к развитию рассеянного склероза из-за нарушения контроля над воспалительными процессами в мозге.
У европейцев обнаружена природная мутация CCR5-delta32, которая в гомозиготе обеспечивает устойчивость к ВИЧ. Считается, что возникла она в европеоидном этносе 700 лет назад и быстро распространялась по Европе на фоне древней эпидемии, возможно, чумы. Когда давление отбора ослабло (эпидемии отбушевали), мутация начала вымываться из генома.
С этого момента начинаются биологические вопросы к плану эксперимента (опуская юридические, этические, эпидемиологические).
Трансгенные животные, которых уже использует человек
В мире разрешены для производства лекарственных белков человека:
В данном случае был внесен двуцепочечный разрыв в ДНК раннего эмбриона (на стадии 1–4 бластомеров), что запустило механизм случайного соединения концов ДНК (матрица для направленного восстановления целостности ДНК использована не была).
В результате, как и должно было быть, по месту разрезания произошли непредсказуемые, случайные изменения последовательности ДНК — у одного ребенка делеция одного и вставка четырех нуклеотидов в обеих гомологичных хромосомах, у другого только делеция 15 нуклеотидов в одной хромосоме.
В первом случае после точки мутации будет нарушена аминокислотная последовательность белка, цепочка аминокислот быстро оборвется, как такой укороченный пептид будет себя проявлять в клетке, предсказать невозможно.
Поскольку нарушены обе копии гена, ВИЧ инфицировать эту девочку не будет, но ее дети эту защиту утратят (если их отцом не будет гомозиготный носитель природной или искусственной мутации в этом гене).
Схема китайского эксперимента
Вторая девочка и ее дети чувствительность к вирусу сохранят. Отсутствие 15 нуклеотидов (5 из 352 аминокислот) не приведет к драматичному нарушению в структуре белка, но и не защитит от ВИЧ.
При этом, как, например, в случае массового удаления аппендицитов без всяких на то оснований, в борьбе с одним заболеванием мы провоцируем множество других, о которых и не думали до этого.
С точки зрения генетики научного значения эта работа не имеет, мутация, которую рассчитывал получить Цзянькуй Хэ, в геноме человека известна, и, если поставить задачу, можно за два-три поколения получить внуков-правнуков, гомозиготных по аллелю устойчивости к ВИЧ. При этом, возможно, историческая мутация была не одна, и ее эффект на нарушение тех самых 20 функций белка компенсировался другими мутациями, усилившими другие белки, о которых мы не знаем.
Грубо нарушив систему иммунной защиты человека, мы скорее нанесем вред, чем пользу. При этом использованный вариант CRISPR/Cas9 заведомо генерировал случайные замены в известном месте и, возможно нарушил последовательность ДНК и в других местах генома. На текущем уровне развития науки рано говорить о том, что мы готовы управлять геномом человека, пока генная терапия направлена на восстановление правильной функции гена, а не на нарушение нормально работающего, но кажущегося «лишним».